▎药明康德内容团队编辑

癌症、中枢神经系统（CNS）疾病和罕见病都是威胁人类健康的重大疾病。在已知的200多种癌症中，许多仍“无药可医”；CNS疾病让上亿人饱受困扰，而现有治疗普遍难以改变疾病的发展轨迹；罕见病影响近4亿患者，但超过90%的罕见病尚无获批疗法^[1-6]。巨大的未满足需求也激励着全行业不懈探索创新疗法。当前，针对这三类疾病的临床期管线占全行业近60%^[7-8]，具有新机制、新模式的疗法蓬勃发展。而如何在这些领域提高研发效率，也是行业共同关心的议题。

致敬大胆开拓的先锋，洞察创新前沿，北京时间2023年7月28日，药明康德将在线带来“BOLD：创新引领，勇赴未来”系列第3期活动，聚焦癌症、CNS疾病和罕见病三大领域前沿疗法。本次活动云集30位重磅嘉宾，来自产业、风投、科学界的意见领袖将共同前瞻研发风向，新近收获融资的20多家新锐也将畅谈各自正在探索的下一代疗法。文末附上议程，欢迎免费注册观看！

▲本次论坛面向全球观众免费开放，长按识别上方二维码，即可申请观看

深入剖析各个领域所面临的独特挑战和机遇，活动设立了三场主题对谈，多位明星嘉宾将从生态圈不同视角带来真知灼见。

大量创新抗癌疗法在过去10年中问世，如何实现更个体化的诊疗？那些折戟沉沙的研究有何启示？造福更广泛患者，哪些治疗策略富有前景，哪种研发模式更有效？在癌症专题，两位资深“跨界”专家将展开巅峰对话。丹娜-法伯癌症研究所乳腺肿瘤中心主任Sara Tolaney博士是公认的乳腺癌研究全球领袖，她为医学界与产业界的合作搭起桥梁，在靶向药物、ADC、免疫治疗的发展中起到重要推动作用。顶级风投机构Andreessen Horowitz普通合伙人Jorge Conde先生在生命科学和医疗保健领域的公司领导、运营与投资方面拥有20多年的经验。

大脑和CNS系统的高度复杂性让疗法开发之路遍布荆棘，但疾病生物学、遗传工具、生物标志物等方面的发展正在催化创新开花结果。哈佛大学神经病学教授、美国麻省总医院神经病学副主席Rudolph Tanzi博士是CNS领域的杰出学者，他与合作团队发现了多种CNS致病基因，包括β淀粉样蛋白（Aβ）相关基因，还推动了针对阿尔茨海默病（AD）、“渐冻症”（ALS）等疾病的新药研发。恰逢近期多款靶向Aβ的AD疗法迎来进展，他将阐述Aβ通路对疗法开发策略的影响。此外，如何通过优化疾病模型等工具，将CNS新药研发时间缩短一半以上，他也将带来独到见解。

遗传学和创新技术的进展一日千里，正在革新罕见病治疗，而且这些探索往往也为更广泛的疾病治疗带来启示。那么，如何识别能真正改变患者生活的研发机会，并加快验证？解决哪些普遍的瓶颈，将大幅提高研发效率？如何看待不同治疗模式的角色？两位产业老将的观点不容错过。Brian Bronk博士是赛诺菲合作部神经科学、罕见病、技术平台和研发交易业务发展负责人，关注创新扶植与行业合作。Michael Hayden博士现任Prilenia首席执行官，曾是梯瓦全球研发掌门，领导了35款获批疗法的研发，包括用于治疗亨廷顿舞蹈症的新药。

对谈过后，让我们将目光聚焦于三大疾病领域的新兴力量和下一波创新疗法浪潮。来自全球多个国家地区的20多家新锐将分享各自的独特技术将如何解决现有治疗难题。这些新锐的新近融资总额近14亿美元，超过90%的公司在近两年成功融资。这些公司普遍由业界大牛掌舵，其中不少是由麻省理工学院、哈佛大学、斯坦福大学、牛津大学等顶尖机构的科学团队联合创立，也不乏跻身行业知名新锐榜单的佼佼者。

在他们的亮相环节，我们将领略到：

一系列新分子疗法正在各个疾病领域开山劈路，可编程的长效mRNA疗法、整合丰富组件的CAR-T疗法、高容量ADC疗法将对癌症治疗产生哪些影响？小激活RNA疗法（saRNA）、条件激活小干扰RNA疗法（siRNA）、非病毒基因治疗和神经再生基因疗法能否逆转CNS疾病和罕见病？

另一些新锐则正在探索蛋白/多肽药物、新型抗体和小分子药物的全新活力。有的通过特异性靶向癌细胞的病毒来递送免疫疗法，有的利用新型抗体将放射性药物递送到肿瘤靶点；有的以创新技术来靶向难以成药的GPCR靶点；有的瞄准新兴靶点，如Claudin-1，肠-脑轴相关靶点等；有的通过改良药物递送方式来干预传统难以通过大分子靶向的细胞内靶点；有的激活人体系统的先天修复途径，促进神经再生……

从生物学理解、靶点挖掘到化合物筛选，多家新锐也将展示AI技术赋能新药开发方式的潜力。

我们期待，行业领袖与先行者们的远见卓识，能够为人类攻克癌症、CNS疾病、罕见病的征程拓宽道路！7月28日，30位产业先锋共同呈现精彩探讨，扫描文中二维码，即可免费注册观看。

致力于汇聚智慧、推动合作、加速为全球病患带来突破，药明康德“BOLD”系列线上活动将持续关注具有革新潜力的开创性策略和重要进展。2023年是充满挑战和机遇的一年，相信产业先锋的洞见将鼓舞我们携手前行，为患者带来真正具有深远影响力的变革。

参考资料

[1] AACR Cancer Progress Report 2021. Retrieved July 19, 2023 from https://cancerprogressreport.aacr.org/wp-content/uploads/sites/2/2021/10/AACR_CPR_2021.pdf

[2] Mental health: neurological disorders. Retrieved July 19, 2023 from https://www.who.int/news-room/questions-and-answers/item/mental-health-neurological-disorders

[3] Neurological disorders. Retrieved July 19, 2023 from https://www.thelancet.com/pb-assets/Lancet/gbd/summaries/diseases/neurological-disorders.pdf

[4] Introducing the Rare Diseases Genomics and Precision Health Knowledge Base. Retrieved July 19, 2023 from https://blogs.cdc.gov/genomics/2019/04/04/introducing-the-rare-diseases/

[5] New Study Investigates the Number of Available Orphan Products, Generics and Biosimilars. Retrieved July 19, 2023 from https://rarediseases.org/new-study-investigates-the-number-of-available-orphan-products-generics-and-biosimilars/

[6] Rare diseases: how can we improve diagnosis and treatment? . Retrieved July 19, 2023 from https://www.weforum.org/agenda/2023/03/rare-diseases-changing-the-status-quo/

[7] Global Trends in R&D 2023. Retrieved July 19, 2023, from https://www.iqvia.com/insights/the-iqvia-institute/reports/global-trends-in-r-and-d-2023

[8] Citeline Pharma R&D Annual Review 2023. Retrieved July 20, 2023, from https://pages.pharmaintelligence.informa.com/LDG_R-D_Review_2023

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