行业发展
美国FDA本周召开会议，考虑批准ALS的实验性疗法！源于美国ALS患者联合起来为干细胞治疗权向FDA请愿
2023年9月27日，美国FDA委员会对BrainStorm Therapeutics，Inc .关于debamestrocel（诱导分泌神经营养因子的自体骨髓间充质干细胞）的生物制剂许可申请（BLA）125782进行讨论并提出建议。申请人已经要求治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的适应症。会议对公众开放。美国FDA正在建立一个关于该文件的公众意见摘要。
美国FDA的监管者称，该疗法尚未证明有效。但是，在数千名ALS患者的支持下，Brainstorm采取了罕见的 "抗议申请 "措施，从根本上迫使该机构做出决定。在ALS社区和国会的压力下，FDA官员最近强调了ALS新疗法的 "迫切需求"，并承诺在审查时最大限度地发挥 "监管灵活性"。（细胞plus）
瑞典科学家呼吁干细胞疗法成为多发性硬化标准疗法
瑞典科学家呼吁，尽管存在已知风险，干细胞疗法仍应成为治疗多发性硬化症患者的标准做法。
多发性硬化症是一种主要的青壮年自身免疫性疾病，患者体内的淋巴细胞（白细胞）会攻击保护神经的脂肪髓鞘。这种退化会导致神经症状，包括运动问题、疼痛、麻木和刺痛、疲劳、大小便失禁、视力和认知问题。多发性硬化症的病因并不单一，不同患者的症状也各不相同。
2023年9月28日，乌普萨拉大学的研究小组在《英国医学杂志》（British Medical Journal）上发表研究报告，发现在医疗机构使用通常用于治疗血液肿瘤的干细胞疗法，可有效减缓多发性硬化症症状。他们建议，虽然还需要进一步研究，以确定哪些患者群体最受益于这种疗法，但这种疗法应被视为 "高度活跃多发性硬化症的标准治疗方法"。（细胞plus）
《第二批罕见病目录》发布
近日，国家卫健委、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局和中央军委后勤保障部等六部门联合发布《第二批罕见病目录》，共纳入86种罕见疾病。至此，我国现有207种疾病已正式被纳入国家罕见病目录中。
其中，纳入《第二批罕见病目录》的软骨发育不全（伏索利肽）、肢端肥大症（长效帕瑞肽）、胱氨酸贮积症（Cystagon)、上皮样肉瘤（他泽司他）、黑色素瘤（康奈非尼和比美替尼）、神经纤维瘤病、短肠综合征（Teduglutide）等罕见疾病的治疗创新药，可在中国唯一“医疗特区”——博鳌乐城国际医疗旅游先行区申请使用。（国家卫健委、乐城先行区管理局发布）
附件：第二批罕见病目录.doc
中国CDE：第一家通过一致性评价后，三年后不再受理其它企业相同品种申请
2023年9月25日，中国CDE发布了关于公开征求《仿制药质量和疗效一致性评价受理审查指南（征求意见稿）》意见的通知。
该意见稿文件中显示：自第一家品种通过一致性评价后，三年后不再受理其他药品生产企业相同品种的一致性评价申请。企业经评估认为属于临床必需、市场短缺品种的，可向所在地省级药品监管部门提出延期评价申请，经省级药品监管部门会同卫生行政部门组织研究认定后，可予适当延期；境外生产药品或港澳台生产医药产品，可向国家药品监管部门提出延期评价申请。（国家药监局药审中心）
2023“生物医药最具潜力新锐”榜单出炉，研究领域包括基因编辑、药物精准递送、细胞疗法、基因测序等多个方向
2023年9月20日，知名行业媒体Endpoints推出了2023“生物医药最具潜力新锐”（Biopharma's Most Promising Startups in 2023）榜单，11家生物技术公司上榜。这些新锐研究的领域包括基因编辑、药物精准递送、表观遗传学编辑、人工智能（AI）药物发现、细胞疗法、基因测序等多个方向。
这11家新锐包括：Enveda Biosciences（小分子疗法）、Orbital Therapeutics（RNA疗法）、AERA Therapeutics（蛋白质纳米粒子递送平台）、Chroma Medicine（基因编辑手段通过对DNA序列进行修改来调控基因表达）、Isomorphic Labs（智能AI的深度学习方法应用于药物发现）、Immuneel Therapeutics（细胞疗法）、Ultima Genomics（基因测序）、Maze Therapeutics（基因编辑）、Arsenal Biosciences（基因编辑）、ReNAgade Therapeutics（RNA疗法）、Seismic Therapeutic（免疫疗法）。（药明康德）
2023“诺奖风向标”拉斯克奖公布，AlphaFold和光学相干断层扫描共同获奖
2023年9月21日，拉斯克基金会（Lasker Foundation）公布了2023年拉斯克奖的六位获奖者。今年的拉斯克奖共设三个奖项，分别是：基础医学研究奖、临床医学研究奖和医学科学特殊成就奖。
谷歌DeepMind的科学家Demis Hassabis和John Jumper荣获2023“拉斯克基础医学奖”，因他们创造了一项能够预测蛋白质三维结构的革命性技术——AlphaFold。这项技术改变了蛋白质研究和应用的方式，开启了研究和操纵蛋白质的新时代。
临床医学研究奖授予了美国麻省理工学院（MIT）的James G. Fujimoto、Eric A. Swanson以及俄勒冈健康与科学大学凯西眼科研究所（Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University）的 David Huang，以表彰他们共同发明了光学相干断层扫描（OCT）技术。这项技术允许医生快速检测并治疗损害视力的视网膜疾病，彻底改变了眼科治疗手段。
医学科学特殊成就奖颁发给了荷兰癌症研究所的Piet Borst，以表彰他50 年来在科学发现、指导和领导方面的成就。Piet Borst不仅在生物物理学和分子生物学的多个领域做出了开创性的发现，还带领荷兰癌症研究所发展为世界一流的研究机构，并指导了多个著名科学组织以及奖项委员会。（生物谷）
企业动态
礼来参与投资的干细胞糖尿病类器官疗法到达5000万美元里程碑
2023年9月21日，美国再生医学公司Seraxis完成第二笔风险投资，使该公司的总股权投资超过5000万美元，由Frazier Life Sciences、Polaris Partners、Eli Lilly和JDRF T1D基金共同参与，因Seraxis完成其先导产品——来自人类供体胰腺的干细胞系制造的新型胰腺类器官SR-02的临床前里程碑所触发，SR-02即将提交IND申请，计划于2024年与免疫抑制疗法一起进入临床试验，用于治疗严重复发性低血糖患者。类器官SR-03，被改造为不被免疫系统识别，用于治疗无慢性免疫抑制的胰岛素依赖患者的更广泛适应症。此外Seraxis还在马里兰州拥有cGMP工厂，利用可扩展的、临床合规的工艺生产一流的治疗性类器官。
糖尿病是一种由于胰岛素分泌缺陷或胰岛素作用障碍所致的，并且以高血糖为特征的代谢性疾病，患者人数从1980年的1.08亿上升至2014年的4.22亿，8.5%的18岁以上成人患有糖尿病，中国是全球糖尿病患病人数最多的国家。糖尿病会导致非常严重的并发症，是失明、肾衰竭、心脏病发作、中风和下肢截肢的主要病因，病程超过10年容易引发糖尿病足。
Seraxis致力于开发一种胰腺类器官变革性疗法，以改善1型糖尿病和需要胰岛素的2型糖尿病患者的生活。早期的动物实验数据证明很有希望成功地将这些替代类器官植入人体。（医麦客）
又一全球领先项目落地上海
2023年9月20日上午，第三届“海聚英才”全球创新创业峰会开幕式在上海国际会议中心举行。闵行区政府与上届大赛一等奖项目达成落地框架协议，闵行区委书记陈宇剑与落地项目代表、中科院教授、智新浩正（上海）生命科学有限公司创始人、首席科学家程新上台签约。
智新浩正（上海）生命科学有限公司是组织器官再造领域的开创者和领跑者，在产业化和临床治疗上具有独特优势，特别是在利用体外再造胰岛组织移植治疗糖尿病方面，处于“世界唯二、中国唯一”的领先地位。
智新浩正将在上海临港浦江国际生命健康城投资6500万元建造“组织器官再造中心”，力争在再生医学产业化实践方面形成独特的引领和示范效应，为糖尿病、肝病等重大难治性疾病提供根治性创新疗法。旗下“组织器官再造及临床转化平台”还可为全市科研院所、企业及医疗机构提供国际引领性专业技术服务，促进相关领域的研发和产业化进程，有望带动千亿级产业发展。（张通社）
近岸蛋白与南模生物携手合作，为生物医药行业提供完善的解决方案
2023年9月25日，苏州近岸蛋白质科技股份有限公司与上海南方模式生物科技股份有限公司在上海签署协议，缔结深度战略合作伙伴关系。双方约定，将在全球范围内开展技术和商业协作，充分发挥近岸蛋白在抗体药、mRNA疫苗药物、CGT、类器官等领域的优势以及南模生物在基因修饰动物模型领域的优势，强化双方产品和技术服务的应用验证和创新升级，协同为下游生物医药客户的研发提供整体解决方案，共同打造可持续发展合作模式，为生物医药行业发展做更好的技术和服务支撑。
近岸蛋白成立于2009年9月，是一家专注于蛋白质技术与应用解决方案的高新技术企业，主营业务为生物药、体外诊断、mRNA疫苗药物、生命科学基础研究等领域的原料与技术解决方案，包括靶点及因子类蛋白、重组抗体、酶及试剂的研发、生产和销售及相关技术服务。
南模生物成立于2000年9月，是一家专注于基因修饰动物模型研发、生产、销售及相关技术服务的生物科技公司，以“编辑基因，解码生命”为己任，打造了以模式生物基因组精准修饰、基因功能表型分析、药物筛选与评价为核心的技术平台，为客户提供定制化模型、标准化模型等基因修饰动物模型，以及模型繁育、药效评价及表型分析、饲养服务等相关技术服务。（近岸蛋白）
越洋医药产品获批中美上市许可
2023年9月15日，越洋医药自主研发的左乙拉西坦缓释片（750mg）获得中国NMPA上市批准，批准文号：国药准字H20234158，适应症：用于12岁及以上的癫痫患者部分发作治疗，该产品终端市场规模超10亿元。目前此产品已和CSO签订美国及东南亚销售协议，正在签订港澳及南美销售协议。（越洋医药）
临床应用
世界第二例猪心脏的人类活体移植成功，患者状况良好，去年首例移植患者存活2个月
2023年9月22日，美国马里兰大学医学院发布声明，宣布一名58岁男性成为世界第二位接受猪心脏器官移植的病人，该移植手术已于9月20日完成。该声明显示，患者在移植后猪心脏后，可以自主呼吸，新的心脏没有任何辅助设备的帮助，功能也很好。
世界首例猪心脏异种器官移植手术，以及此次的第二例手术，均由马里兰大学医学院的医生进行，首例患者在2022年1月10日接受猪心脏移植手术，并在3月8日因多种原因（包括自身健康状况不佳）死亡。
这颗猪心脏由Revivicor公司提供，提供这颗心脏的猪被编辑了10个基因，其中敲除了3个猪的基因，以消除猪细胞中的α-半乳糖苷寡糖，这种糖会引发人体免疫系统的严重排斥反应，还编辑了一个控制猪心脏大小的基因，防止猪心脏体积过大，并敲入了6个人类基因，以提高人体免疫系统对猪器官的接受度。
该患者在完成移植手术后，状况良好，手术后2天，他已经可以自己坐在椅子上了。他正在使用常规的抗排斥反应药物，同时接受一种新的抗体疗法，以进一步抑制免疫系统，防止排斥反应。他还接受密切监测，以观察任何排斥迹象或猪相关病毒感染的情况。（生物世界）
英百瑞通用型NK细胞疗法IND申请获国家药监局受理
近日，英百瑞IBR733细胞注射液临床实验申请获得中国NMPA（受理号：CXSL2300643），是同源异体外周血来源的通用现货型CAR-raNK细胞产品，适应症为复发/难治急性髓系白血病（AML）。英百瑞采用最新的封闭式自动化工艺重新递交IND申请后获受理。
IBR733注射液是由英百瑞自主研发的一款全球创新的CD33/CLL1双特异抗体与NK细胞复合偶联的产品，其产品结构和治疗方法均为国际首创，具有重要里程碑意义。英百瑞已开展的研究者发起的临床试验（IIT）结果显示，IBR733注射液疗效显著且非常安全，有望为AML患者带来新的希望。
（英百瑞）
深信生物带状疱疹mRNA疫苗获得美国FDA临床试验许可
2023年9月23日，深信生物自主研发的带状疱疹mRNA疫苗IN001获得美国FDA新药临床试验申请 (ND)许可。IN001采用自主设计和优化的mRNA序列及自主知识产权的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，是继Moderna和辉瑞/BioNTech之后全球第三款在同样mRNA技术路线获得美国FDA临床实验许可的带状疱疹疫苗产品。目前Moderna和辉瑞/BioNTech的带状疱疹mRNA疫苗均处于I期临床阶段。
IN001是深信生物第二款获得美国IND批件的mRNA疫苗产品，此前获批的广谱保护型新冠mRNA疫苗目前正在海外和Moderna的新冠mRNA疫苗进行头对头临床研究。（细胞与基因治疗领域）
