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海外小核酸行业动态跟踪:ASO疗法先驱者(附下载)

  • 2026-09-08 06:15:39
海外小核酸行业动态跟踪:ASO疗法先驱者(附下载)

内容摘要

TRYNGOLZA(olezarsen)有望拓展适应症,切入SHTG市场。TRYNGOLZA目前获批适应症为用于成人FCS患者饮食辅助来降低甘油三酯水平,FCS在美国的发病率约为百万分之一到百万分之十三,市场容量有限。SHTG患病人群较为广泛,美国预计超300万人患有SHTG。现有的治疗药物包括贝特类和ω-3类药物,但疗效较为有限,存在较大未被满足的临床治疗需求。Ionis在2025年11月披露了olezarsen治疗SHTG的关键性III期CORE和CORE2研究结果,两项研究均达到了主要终点,针对sHTG适应症预计2026年提交上市申请。

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海外小核酸行业动态跟踪之Ionis:ASO疗法先驱者,后续有望迎来多个里程碑事件催化-260114-平安证券-16页

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