行业研报 | JPM 2026:Krystal Biotech最新进展报告(PPT全文)

全球医疗健康产业的目光再次聚焦美国旧金山，备受瞩目的J.P. Morgan Healthcare Conference（JPM）作为行业年度盛事，如期而至。逾百家大型医药公司与前沿生物技术企业汇聚一堂，不仅深入回顾了2025年的发展轨迹，更重磅揭示了它们对2026年的最新战略布局和创新蓝图。

 Krystal Biotech公司手握全球首个外用基因疗法Vyjuvek（beremagene geperpavec，B-VEC），这是美国FDA批准的首个也是唯一一个用于治疗隐性和显性DEB的药物，通过每周一次局部应用于伤口护理。其作用机制为通过转基因单纯疱疹病毒1型载体，将正常COL7A1基因递送至患者伤口局部，修复胶原蛋白合成缺陷，从而实现病因层面的治疗。

2024年，Vyjuvek销售额2.9亿美元，2025年第三季度该药销售额达到9780万美元。2025年7月，该药又被日本批准用于营养不良大疱性表皮松解症患者的伤口护理，适用年龄从6个月降低到新生儿，且可以居家用药。此外，尽管要求必须确诊营养不良大疱性表皮松解症，但并不要求基因检测。2025年9月，美国FDA也将Vyjuvek的标签适用人群扩展至新生儿，并允许患者及护理人员居家自行给药。这一调整预计将进一步提升Vyjuvek的销售额。

Vyjuvek商业化加速，2025年销售强劲，2026年目标是进一步扩大患者覆盖。同时更新KB407（CF肺部递送）与KB408（α1-抗胰蛋白酶缺乏症）早期进展。