跟踪 | 小核酸行业专题深度汇报

本公众号是《思维纪要社》的备用账号，通道↓↓↓

本次会议是由天府证券组织的行业专题深度汇报，围绕小核酸行业的整体情况、代表公司分析及产业链重点企业进行系统分享，涵盖技术原理、发展现状、管线布局、并购动态及产业链机会等内容如下：

小核酸行业整体情况介绍

·汇报背景与行业热度：小核酸是2026年医药策略的重要方向，预计迎来IPO热潮，已有多家公司计划港股上市，A股自2025年起交易相关标的活跃；近期中国生物制药12亿元全资收购杭州赫基亚，凸显行业关注度。

·技术路径与发展历程：小核酸药物为15-20个核苷酸序列，作用于RNA→蛋白质的翻译环节，通过干预靶mRNA减少蛋白生成。发展历经波折——早期因安全性与患者入组问题遇冷，随递送技术与机制理解成熟进入爆发期。技术路径从2015年前的SO（反义寡核苷酸，单链，给药周期1-2月）为主转向近年SRNA（小干扰RNA，双链，可半年至一年给药）占优；双链结构更稳定、半衰期更长，单链设计简单但DOT较短。

·药物优势与难点：优势包括靶向特异性强、疗效持续时间长（不同药物类型中最长）、平台迁移性高（适应症拓展易）、CMC生产便捷且临床成功率高（I-III期成功率约67%，高于行业平均）；难点在修饰（提高稳定性与半衰期、降毒性）和递送（精准靶向避免脱靶），另需AI辅助与CMC放大工艺，构成核心技术壁垒。

·行业发展现状与商业化：全球截至2026年1月共批23款药物（7款siRNA、12款SO、8款SRNA等），海外以Ionis（SO龙头）、Alnylam（siRNA龙头）为代表，适应症从罕见病向慢病、代谢病拓展；国内已上市4款（含近期获批的普罗斯兰），英克斯兰进医保后降价显著助力放量。临床管线集中于肿瘤、遗传病、心脑血管等领域，国内以SRNA为主，三期管线多为海外引进，自研三期仅浩博慢乙肝产品；投融资自2020-2022低谷后持续向上，2025年M&A规模350亿美元（增40%），国内外BD活跃（如博望与诺华50亿美金交易、瑞博与勃林格殷格翰20亿美金交易）。

·重点适应症与管线布局：降脂赛道最热，英克斯兰（2024年销售额7.5亿美金，2025年上半年超5亿）验证商业化潜力，双靶点（如PCSK9 Plus）成升级方向；乙肝（浩博三期领先）、肾病（适合慢病治疗，国内外多企业布局）、肿瘤（尝试肝癌、皮肤癌）、罕见病及肝外靶向（如Arbutus、Verve的脂肪靶数据振奋）是重要方向。

重点小核酸企业分析

·海外三巨头：Ionis管线覆盖多组织递送，商业化ttr品种强劲（2024年销售额约29亿美金，上调指引），2026年销售预期增71%，催化包括商业化推进与新适应症（高血压、AD、糖尿病）数据；Alnylam获诺华BD后高增长，首款商业化品种普罗斯兰获批，靶向布局全面；Ionis是SO技术代表。

·国内代表企业：瑞博上市后反馈积极，核心管线为二期FSI十一因子（对标阿派沙班200亿美金市场）、降职领域（APOE3、PCSK9，后者BD齐鲁）、乙肝，肝内/外递送技术积累十余年；博望处密交阶段，管线覆盖降脂、肾病、高血压、罕见病、乙肝，肝内/外靶向布局全面；圣诺国内Inhibin靶点推进最快（首例给药），补体介导自免领域（IGA肾病等）进度快，肾靶向管线有先发优势；静音港股交表，布局十一因子（VTE进度快）、CVD、LPA（二期，2026年预计两次数据读出）；悦康H股交表，管线含PCSK9、LPA、十一因子，AJT在FDA IND pre阶段；圣诺医药有差异化靶点（双靶皮肤癌、减脂）。

覆盖小核酸公司个案汇报

·必贝特：布局肝内/外靶向，临床阶段两款药物——肝脏靶向507（真性红细胞增多症，2024年11月IND获批，2025年6月启动一期）、双靶点701（AGT+PCSK9，2025年11月IND受理，全球首个，适应症高血压合并高血脂，临床前显示≥12周降压降脂效果，疗效或超单靶点组合）；临床前管线包括双靶点720（非酒精性脂肪肝）、CNS靶向756（阿尔茨海默症）、肾靶向730（高尿酸血症/痛风）。

·前沿生物：IGA肾病多款补体机制布局（拓展膜性肾病、糖尿病肾病），7013（全球首个临床阶段Nextar靶点siRNA，First-in-class，IND 2025年底受理，适应症IgA肾病，给药间隔或达6个月）、7011（MASP2+CFB双靶点，First-in-class，临床前疗效不劣于混合制剂且更安全）、7014（补体单靶点）；另有高血脂管线7022、7023，肝外靶向储备丰富。

中国生物制药收购赫基亚及产业链分析

·收购案例解析：中国生物制药12亿元全资收购赫基亚，赫基亚核心优势：①MVIP递送平台获中美专利，临床二期LPA管线实现一年一针给药；②产品布局全（心血管lpa、PCSK9、代谢靶点）；③临床数据优（双链给药稳定）。此外赫基亚有DDP双靶递送平台（解决双靶疗效难题）、NSDNSDP神经递送平台（一年一针），产品多皮下注射提升依从性；收购增强中国生物制药在小核酸领域的布局，与其肝病/代谢传统优势协同，助力减重代谢领域发展。

·产业链重点公司（奥瑞特）：技术驱动型原料公司，突破地屈孕酮原料药合成瓶颈（全球首仿），拥有GLP-1 API产能（客户需求稳定）；2021年布局小核酸API平台（设备昂贵、填料顶尖），2025年下半年小核酸订单增长明显（客户等级与业绩提升）；竞争优势在技术积累（交付速度、稳定性、收率、研发速度），获英克斯兰、诺西纳生等规范市场订单；若突破原研客户（如临床三期订单），可从API切入CDMO获高价值订单与估值重估。

总结与后续安排

小核酸是2026年名牌主题性投资机会（A股、港股均有标的），行业处早期但部分产品商业化成功（如英克斯兰）展现前景，适应症向慢病、代谢病拓展；团队明日组织前沿生物南京调研，欢迎后续交流。